Sarepta Terapötikler '3 En Büyük Risk (SRPT)

Duchenne kas distrofisi veya DMD olarak çocuklara ve ebeveynlerine korku veren teşhis konusundaki tartışmalar az sayıdadır.

Ulusal Sağlık Enstitülerinden gelen istatistiklere göre, her üç yılda 1 ila 3 arasında 500 ila 1 arasında, günde 1000'den fazla erkek doğum, kas liflerini koruyan kas lifi zarlarını yok eden ilerleyici bir hastalık olan DMD olarak teşhis edilir. Zamanla, DMD hastalarının kasları tahrip edildiğinde hareketliliği azalacak ve hastalığın çoğu zaman 20'li yaşların ortalarından ölüme götürülmesi. Bugüne kadar DMD'nin ilerlemesini durdurmak için tedavi veya hatta odaklanmış bir tedavi mevcut değildir.

Sarepta Therapeutics bunu değiştirmek istiyor. Sarepta'nın eteplirsen üzerindeki büyük bahsi

Sarepta'nın öncü klinik ürünü ekson-51'i atlamak için tasarlanmış bir RNA girişimli ilaç olan eteplirsen'dir. Bu ekzon, tüm DMD vakalarının yaklaşık% 13'ünden sorumludur ve eğer eteplirsen bir geç evre denemesinde başarılı olursa ve Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandıysa, Sarepta, bir gün 80'e kadar tedavi edebilen ekson skipping terapileri oluşturabileceğine inanıyor DMD nüfusunun yüzdesi.

Kaynak: Sarepta Therapeutics.


Eteplirsen'in ana hedefi basit: Distrofin üretimini uyarmak, böylece bir DMD hastasının kas zarlarının bozulmadan kalmasını sağlamak, böylece hastalığı yavaşlatmak ya da yolunda durdurmak. Onun orta sahne çalışmasına ve sonraki uzatma çalışmasına dayanarak, sadece bunu yapıyor görünecektir.

İlk 48 hafta boyunca, eteplirsen alan tedavi amaçlı tedavi gören grup, altı dakikalık yürüme testinde (6MWT) başlangıçtan altı metre daha

iyileşme gördü . Bu veri, aslında eteplirsen ve Sarepta'yı haritada gösteriyor. Uzatma çalışmasındaki en son yayımlanan verinin 168 haftalık notunda (üç yıldan biraz fazla bir sürede) niyetli tedavi gören grup, 6MWT'de başlangıçtan itibaren 76,7 metre gerilemeye tanık olmuştu, aksine 141 metreden 24 hafta sonra daha sonra eteplirsen'e geçirilen kontrol grubu için. Bu, kontrol grubu üzerinde istatistiksel olarak önemli bir 65.4 metrelik düzelmeye yol açmaktadır.

Kaynak: Sarepta Terapötikler.


Sarepta'nın üç büyük riski

Ancak, bu faz 2b sonuçlarla bile, Sarepta riski taşımıyor. Sarepta'daki mevcut ve potansiyel yatırımcılar, aşağıdaki üç endişeden haberdar olmalıdır.
Hayır. 1: Konsolide boru

İlk olarak, eteplirsen ve ekzon atlama uyuşturucu geliştirme platformu ve boru hattı, Sarepta'nın yaklaşık 550 milyon $ değerleme işleminin neredeyse tamamını temsil etmektedir.Sarepta, her biri işareti vurduğu mükemmel dünyada, eteplirsen ile bütün DMD hastalarının neredeyse yarısı için terapötik bir fayda sağlayacak olan ek yedi ekson atlama ilaçla çalışmaya başlamayı planlıyor. DMD'nin ötesinde, Sarepta, Marburg virüsü, Ebola virüsü, grip ve Dengue gibi bulaşıcı hastalıkların tedavisinde dallanıyor. Ancak bunlar öncelikle erken evre klinik araştırmaları ya da Dengue terapisi durumunda keşif evresindedir. Şu an bir Ebola aşısı üzerinde çalışan, yarım düzineden fazla büyük harfli ilaç geliştiricisinin bulunduğundan bahsetmiyorum.

Önemli olan, Sarepta kartlarını masanın üzerine koyduğu ve eteplirsen'in hisselerinin ilerlemesi için Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanması gerektiği. Eteplirsen, neredeyse bir imalat sorunundan ötürü herhangi bir nedenden dolayı reddedilirse, boru hattının büyük kısmı aynı eksonurma platformuna dayandığı için Sarepta'nın hisse fiyatı için yıkıcı olabilir.

Kaynak: Sarepta Terapötikler.


Hayır. 2: FDA'yı memnun etmek

İkinci büyük endişe - ve bu endişeye birden fazla yönler var - eteplirsen'in verisinin FDA için yeterince iyi olup olmayacağı.
120 Haftalık İşaretten Bu yana 6MWT'de son zamanlarda düşüş endişe kaynağı olmuştur. Kontrol grubu üzerinde hala istatistiksel olarak önemli bir gelişme kaydederken, tedavi amacına yönelik DMD hastalarının son 48 haftada 6MWT'de ne kadar hızlı bozulduğu biraz endişe vericidir. Ancak buna karşı olan bir karşıtlığın bir parçası olarak, tedavi amaçlı grubundaki birçok hasta tedavi almadan önce uzun yıllar DMD'ye sahipti; bu da daha erken bir tanı ve tedavi ilacın faydalarını potansiyel olarak daha da genişletebilir.

Verilerin bir diğer yönü, FDA ve Sarepta'nın ortak ve anlaşılabilir zemin bulupusmamak olmasidir. FDA ve Sarepta yönetim ekibi arasındaki yanlış iletişim, yatırımcıların kalp atışlarında oynadı ve aslında şirketin yeni ilaç başvurusu dosyasının ertelenmesine yol açtı. FDA, ölçülmesi zor olabilen distrofin eteplirsen'i onaylamak için doğrulanabilir bir son nokta olarak kullanılsın mı sorusunu da sordu.

Ve son olarak, Prosensa'nın rekabet halindeki drisapersen'in, bir orta aşamalık denemede iyi performans yapıldıktan sonra geç bir aşamalı bir çalışmada perişan bir şekilde başarısız olması gerçeği var. Endişeler, Sarepta tarafından üstlenilen daha büyük bir faz 3 çalışmasının, orta kademe denemesine kıyasla daha az yıldız sonuçlarına neden olabileceğini ısrarla sürdürüyor.

Hayır. 3: Yönetimin gelecek zorlukları

Son olarak, yatırımcıların, Sarepta yönetim ekibinin - ki bu da sizi göz önüne alarak, NDA miscures'lerini takiben bazı yatırımcıların desteğini kaybetmiş olmasını - eteplirsen'ı başarıyla kurmak için gerekli bilgi birikimine sahip olup olmadığını merak ediyor olmalı pazar. Burada parlak bir yan varsa,

eteplirsen onaylandıysa (burada "anahtar kelime"), bu onaylanmış tek DMD ekson-51 hedefli terapi olacaktır, yani Rakipler hakkında endişelenmemelidir. Fakat Sarepta hâlâ ilacı uygun bir şekilde fiyatlandırmak zorunda kalacak ve böylece sigortacılar ilacın kapsamını sunmak konusunda utangaç değil ve doktorlar tazminat konusunda endişelenmiyorlar. Yönetim ayrıca, ekson atlama ürün hattının geri kalanını geliştirirken eteplirsen üretimini yasal olarak ölçeklendirdiğini ispatlamalıdır. Bu, ticari bir lisans ortağı ile en iyi şekilde ele alınacağını düşündüğüm bir görev, ancak tabii ki, FDA'nın eteplirsen hakkında söylediklerini duymadan önce yapmak zor bir satış olacaktı. Ucuz, fakat büyük bir kumar

Sarepta'ya yatırım yapmayı düşünen yatırımcılar veya zaten kendi hisseleriniz olan yatırımcılar için, geleceğinden bu kadar heyecanlı olduğunuzu tam olarak anlayabilirim. Uzatma çalışmasından elde edilen veriler 48 hafta öncesine kadar çarpıcı olmasa da, yaklaşık 1 ila 8 DMD hastası için yararlı olabilecek istatistiksel bir fayda var (küçük bir hasta grubunda olsa da) gösteriliyor. Onaylandığı takdirde, Sarepta'nın ekson atlama uyuşturucu teknolojisini doğrulayabilir ve önemli gelir yaratma yolunu açar ve önemli ölçüde yüksek marjlar oluşturabilir. 550 milyon dolar değerinde bir değerlendirmede, Sarepta'nın oldukça ucuz olduğunu iddia edebilirdiniz.

Fakat burada Sarepta satın almak ya da Sarepta hisselerine asmak büyük risklerle karşı karşıya. Boru hattı, ekson atlama platformuna yönelik çok değerli bir değerlendirme yapıyor ve eteplirsen'ı veya ekson atlama boru hattını çevreleyen olumsuz haberler yatırımınıza feci sonuçlar doğuruyor. Sarepta sizin için doğru yatırım olmadığı anlamına mı geliyor? Şart değil. Fakat bunun anlamı, yüksek riskleri iyi değerlendirmeniz ve verilerin veya bir FDA kararının yoluna girmemesi durumunda yatırımınızın önemli bir bölümünü kaybetmeye istekli olduğunuz anlamına olduğu düşünülmektedir.

Bu 19 trilyon dolarlık bu endüstri Internet'i yok edebilir

En yeni teknolojiler World Wide Web'i yatağa almak üzeredir. Ve hemen hareket edersen, sizi çılgınca zenginleştirebilir. Uzmanlar onu kapitalizm tarihinde tek en büyük iş fırsatı olarak nitelendiriyorlar ...

The Economist bunu "dönüştürücü" olarak nitelendiriyor ... Fakat muhtemelen sadece "milyonlarımı nasıl yaptırdığımı" söyleyeceksiniz. Partiye çok geç kalınmayın - Web karardığında bir hisse senedi sahibi olmak için buraya tıklayın. Sean Williams'ın bu makalede sözü geçen herhangi bir şirkete maddi çıkarları yoktur.